AB Science annonce des résultats prometteurs concernant le masitinib dans le traitement de la SLA

Paris, le 20 avril 2026 – AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a annoncé la publication d'un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv, portant sur les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par le masitinib à la dose de 4,5 mg/kg/jour, dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015. Cet article, intitulé « Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique », est accessible gratuitement en ligne sur le site de medRxiv.

Des résultats significatifs pour les patients atteints de SLA

Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. Plus important encore, la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. Des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique. »

Un mécanisme d'action novateur

Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de l'article, a ajouté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif. Il est à noter que l’observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l’inclusion indique la présence d’une sous-population spécifique de patients chez lesquels l’activité des microglies et des mastocytes joue un rôle significatif. »

Analyse des données et implications cliniques

L'analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. Cette analyse a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi qu'à des comparables historiques, démontrant le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.

• L'analyse des survivants à long terme a révélé des bénéfices cliniques significatifs, certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels.
• Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase ciblant l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, offrant un potentiel neuroprotecteur.
• Les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes.

Vers une identification précoce des patients répondeurs

Si tel est le cas, la récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pathologiques pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.

Détails de l'étude AB23005

De plus, l'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée chez des patients atteints de SLA. Cette étude vise à confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement.

• Un total de 408 patients sera inclus (randomisés selon un rapport 1:1) atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie (c'est-à-dire un déclin fonctionnel inférieur à 1,1 point par mois) et ne souffrant pas d'une perte totale de fonction.
• Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles pour participer à l'étude, l'utilisation de ce médicament constituant un facteur de stratification.

À propos de MedRxiv

MedRxiv est un service gratuit d'archivage et de diffusion en ligne de prépublications non publiées dans le domaine des sciences de la vie. Lancée pour accélérer la communication et la collaboration au sein de la communauté médicale, la plateforme offre un accès anticipé à des études importantes avant leur évaluation par les pairs.

À propos d'AB Science

Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases. La société a son siège à Paris, en France, et est cotée sur Euronext Paris (symbole boursier : AB).

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, qui ne constituent pas des faits historiques. Bien qu'AB Science estime que ces déclarations sont raisonnables, les investisseurs sont avertis que ces déclarations sont soumises à de nombreux risques et incertitudes difficiles à prévoir.