AB Science : Publication d'une étude sur le masitinib et la SLA

Publié le 21 avril 2026 à 07h06 - AB Science SA a annoncé la publication d'un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv, qui évalue les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par le masitinib à une dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015.

Analyse des résultats de l'étude

L'article, intitulé "Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique", est accessible gratuitement sur le site de medRxiv. Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : “Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib, par rapport aux références historiques.”

Il a ajouté : “Plus important encore, la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle.” Le Dr Ludolph a également souligné que des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique.

Commentaires des experts

Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de l'article, a précisé : “Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif.”

Il a également noté que l'observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l'inclusion indique la présence d'une sous-population spécifique de patients. Ces patients pourraient avoir une évolution déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes.

Implications de l'étude

Cette compréhension mécanistique suggère qu'un nouveau biomarqueur pourrait aider à identifier les patients les plus susceptibles de répondre au masitinib, permettant ainsi une sélection plus précise des patients et de meilleurs résultats thérapeutiques.

L'analyse a porté sur les patients recevant du masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. Les résultats de cette analyse ont comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS, ainsi qu'à des comparables historiques, démontrant ainsi le potentiel du masitinib à prolonger la survie des patients atteints de SLA.

Résultats significatifs

Les résultats de l'analyse des survivants à long terme ont révélé des bénéfices cliniques remarquables, certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels. Le masitinib, en tant qu'inhibiteur de tyrosine kinase, cible l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, offrant ainsi un potentiel neuroprotecteur.

Il est à noter que les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est influencée par l'activité des microglies et des mastocytes.

Prochaines étapes : Étude AB23005

En parallèle, l'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée chez des patients atteints de SLA. Elle vise à confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport à un placebo après 48 semaines de traitement.

• 408 patients seront inclus dans l'étude, randomisés selon un rapport 1:1.
• Les patients doivent présenter une progression normale de la maladie (déclin fonctionnel inférieur à 1,1 point par mois) et ne pas souffrir d'une perte totale de fonction.
• Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles, l'utilisation de ce médicament constituant un facteur de stratification.

Les résultats de ces études pourraient avoir un impact significatif sur la prise en charge des patients atteints de SLA, en offrant de nouvelles perspectives de traitement et d'amélioration de la qualité de vie.

Pour plus d'informations, consultez le site de Boursier.com.