Madrid (AFP) | 23/02/2026 - Environ 27 à 36 millions de personnes en Europe vivent avec une maladie rare, mais seulement 6 % d'entre elles ont accès à un traitement approuvé. Les progrès dans le diagnostic et le traitement sont souvent entravés par des lacunes dans les connaissances, notamment l'absence d'informations claires et fiables adaptées aux patients pour prendre des décisions éclairées.

Un appel à la collaboration

AOP Health, fort de 30 ans d'expérience dans la recherche et le développement de traitements pour les maladies rares, insiste sur l'importance de la collaboration au sein de la communauté médicale. À l'occasion de la Journée internationale des maladies rares 2026, l'entreprise se joint à des professionnels de santé, des chercheurs et des représentants de patients pour promouvoir une coopération plus étroite. Cette collaboration vise à générer, partager et utiliser de manière plus efficace les données limitées disponibles, afin d'améliorer les soins pour les personnes atteintes de ces maladies rares.

Le communiqué de presse contenant des éléments multimédias est disponible ici : Communiqué complet.

Les mots de Melissa Fellner

« Notre travail dans le domaine des maladies rares depuis 1996 nous montre que l’innovation est toujours le fruit d’un effort collectif », a déclaré Melissa Fellner, vice-présidente des domaines thérapeutiques mondiaux chez AOP Health. « Elle nécessite des investissements continus dans les données, une collaboration ouverte et des informations accessibles aux patients. »

Des efforts concrets pour améliorer la situation

AOP Health mène actuellement cinq études cliniques dans le domaine des maladies rares et collabore avec des chercheurs de nombreuses universités internationales de renom ainsi qu'avec 58 associations de patients, principalement spécialisées dans les maladies rares. Ces partenariats visent à tirer parti des synergies et à enrichir la base de données probantes.

Un appel à l'information et à l'éducation des patients

Haifa Kathrin Al-Ali, professeure de médecine interne à l’hôpital universitaire de Halle-sur-Saale, partage le point de vue d’AOP Health : « Sans patients informés, il est difficile de générer des données qui reflètent véritablement la réalité clinique quotidienne. Une collaboration étroite et un échange sur un pied d’égalité sont donc essentiels, notamment dans le domaine des maladies rares. »

La coopération entre médecins, patients et industrie pharmaceutique est cruciale pour faire avancer la recherche. De nouvelles réglementations européennes exigent que les patients soient mieux informés et impliqués dans les décisions concernant leur santé.

Les nouvelles réglementations européennes

La participation des patients est de plus en plus centrale dans les processus européens d’évaluation et de prise de décision. De nouveaux cadres, comme les évaluations cliniques conjointes (Joint Clinical Assessments, JCA), et des approches structurées telles que la méthode PICO (Population, Intervention, Comparateur, Outcome) s'appuient explicitement sur des données probantes reflétant les besoins et les expériences du monde réel. Des données solides et pertinentes pour les patients, ainsi que leur point de vue éclairé, deviennent donc de plus en plus essentiels.

Cependant, pour que les patients puissent contribuer de manière significative, ils doivent avoir accès aux connaissances et compétences appropriées. Eva Otter, vice-présidente de PHA Europe, un groupe de défense de patients, déclare : « Pour répondre aux exigences européennes et participer efficacement aux processus d’évaluation, nous devons avoir accès à des informations fiables, probantes et présentées dans un langage compréhensible. Les informations adaptées aux patients ne sont donc pas accessoires ; elles constituent une condition préalable à une participation éclairée. »

Journée internationale des maladies rares 2026 : un focus sur l'information des patients

À l'occasion de la Journée internationale des maladies rares 2026, AOP Health a lancé un nouvel épisode de son podcast en allemand, destiné à aider les patients à accepter leur diagnostic. Axé sur la littératie en santé, cet épisode aborde la question suivante : comment les patients peuvent-ils devenir bien informés et s’impliquer activement dans leurs soins ?

Pour plus d'informations, rendez-vous sur le site aop-health.com du 26 février au 2 mars 2026 pour des événements spéciaux liés à la Journée internationale des maladies rares et écoutez le podcast intitulé « Ab jetzt ist alles anders? Leben nach und mit einer schwerwiegenden Diagnose » (Tout a changé maintenant ? Comment vivre après et avec un diagnostic grave ?).

À propos d'AOP Health

AOP Health est un groupe de sociétés international dont l'origine se trouve en Autriche, où se situe le siège d’AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH. Depuis 1996, le groupe se consacre au développement de solutions innovantes visant à répondre aux besoins médicaux non satisfaits, en particulier dans les domaines des maladies rares et de la médecine intensive. AOP Health s'affirme comme un pionnier dans le domaine des solutions thérapeutiques intégrées à l’échelle internationale.

Avec comme devise « Needs. Science. Trust. » (Les besoins. La science. La confiance), AOP Health témoigne de son engagement envers la recherche et le développement, tout en établissant des relations solides avec les médecins et les associations de défense des patients.

Pour plus d'informations sur AOP Health, visitez aop-health.com.

Source : Business Wire